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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

相约黑河 体验沉浸式冰雪旅游******

　　雾凇、冬捕、冰雪试车等富有特色的冰雪旅游活动，带动冰雪旅游热度逐年攀升，黑河市注重立体化发展，逐渐成长为冰雪旅游领域里的“斜杠青年”。

　　近几年，黑河市深入贯彻“冰天雪地也是金山银山”理念，积极发挥冰雪旅游资源优势，向冰雪试车、冰雪体育、冰雪旅游、冰雪文化四个方向发力。眼下正值冬季，让我们一路向北，去感受黑河沉浸式冰雪旅游。

逊克大平台。

　　处在“冰雪黄金纬度带”的黑河，冬天兼具冰、雪、雾凇等类型的冰雪资源，连绵起伏的山地地貌则为黑河的冰雪塑造了千变万化的姿态，每一种姿态都有独一无二的美，这也是黑河的冰雪景观最吸引人之处。

　　抬头是凝霜挂雪的碧玉琼枝，俯身是仙气缭绕、终年不冻的库尔滨河。这几年，逊克大平台雾凇景区声名鹊起，每到冬季都能吸引一大批粉丝不远万里而来。来自广州市的游客王小雨说：“逊克大平台的雾凇真的好漂亮，我已经留意了几年了，趁着2022年的年尾我终于赶过来看到了，比我想象中的还美！”同样终年不冻的还有五大连池的温泊，洁白的雪花覆盖在黝黑的火山上，在天地间荡漾开一幅水墨画，游客可以边泡温泉边赏雪。封冻的黑龙江远观似一条玉带，江面上也非常热闹，冬泳健将、滑冰健将各显其能，江畔的冰雕雪雕赏心悦目。

　　这些只是黑河冰雪旅游产业的冰山一角。2022年11月，黑河市启动了“极境冰雪蝶舞黑河”冰雪季，推出了三大冰雪旅游主题产品、7条精品冰雪线路、15个网红打卡地、40多项文旅活动，极大丰富了冬季旅游产品。为延伸冰雪旅游产业链，黑河市还与俄罗斯布拉戈维申斯克市、结雅市等城市线上交流合作，加深黑河冬季旅游产品的影响力。

新年登高活动。图片由黑河市委宣传部提供

　　180天超长“待机”的冰雪期，让冰雪试车走进了黑河。十年前，黑河的冬天只有70几家企业来试车，宾馆房间也很充裕，而现在试车企业甚至要提前一个月预订机票和宾馆。

　　2018年黑河捧回了首个“中国寒区试验基地”称号的金字招牌，2020年黑河成功举办了首届寒区试车节，新华社、中汽协、中汽研及70余家车企代表的参加迅速引起各大媒体广泛关注，“黑河寒区试车产业”加入新华社民族品牌工程。目前，黑河市正积极推进试车产业数字化转型，黑河寒区试车高新技术产业园正在建设当中。

　　2023年1月8日，黑河即将迎来第二届寒区试车节，不仅将延续第一届寒区试车节的穿越黑河·城市巡游赛、CCPC雪地越野挑战赛等热门活动，还将增添智能驾驶体验活动和黑龙江冰雪竞技挑战赛等活动创意，来自不同车企品牌、不同地域的参赛者，将在冰封的黑龙江上进行巅峰对决。

　　寒冷没能冻结人们对文化艺术的追求，反而激发了他们冰雪艺术的创作灵感，一批批从黑河走出来的艺术家用艺术创作传播着冰雪文化。同样致力于冰雪文化创意的还有黑河市的非遗文化传承者们。乌鱼绣、桦树皮画、北红玛瑙、木雕等等非遗文化，经常以冰雪为主题创作，为冰雪文化多样化发展注入了活力，带动了民间手工艺者创业、就业，促进文旅融合发展。

　　近年来，黑河市致力于传承和打造一批冰雪民俗文化和冰雪文化旅游节庆活动。前不久，黑河市爱辉区四嘉子满族乡小乌斯力村举办了满族传统节日“颁金节”，游客们观赏了满族传统祭祀、品尝了“满族八大碗”等满族美食，游客张亮和女友更是穿上了特色服饰，跨马鞍、挑盖头……体验了一次满族婚礼。五大连池火山冰雪节、瑷珲上元节、逊克大平台雾凇节等民俗、文旅节庆活动，都逐渐成为了黑河冰雪文化的品牌。

　　可以说，冰雪艺术创作、非遗文化传承以及全民同乐的冰雪文化节庆活动，共同凝结成了黑河冰雪文化的灵魂。

　　2022年2月5日，来自黑河北安的曲春雨与队友们在北京冬奥会短道速滑2000米混合团体接力赛，为中国体育代表团摘得首金。这不仅是全国人民的骄傲，也是对黑河市多年来重视发展冰雪体育的见证。

　　黑河市积极响应“三亿人参与冰雪运动”的号召，每到冬天，冰球比赛、冬泳活动、雪地马拉松、雪地足球等活动接踵而来。为了让冰雪运动更方便，黑河市建设了滑冰场、冰球场、雪地球场等冰雪活动场地近200处，初步形成了冰雪30分钟健身圈，让大人孩子都能享受到冰雪运动带来的快乐。

　　借助毗邻冰雪强国俄罗斯的优势，黑河市充分利用冰雪人才、装备、技术等优势，通过白令海两极冰雪挑战系列赛、中俄界江黑龙江国际冰球友谊赛等体育赛事，促进国际间交流。黑河学院还与哈尔滨体育学院、俄罗斯阿穆尔国立大学等国内外高校开展了诸多冰雪体育领域的合作，为黑河冰雪运动发展灌注青春活力。

　　一路向北看黑河，冰雪燃情正当时。这个冬天，让我们相约黑河，共赏北国好风光。（王彤 邵晶岩）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）